重病少年依靠创新免疫疗法逆袭康复

一名17岁的德国男孩与肿瘤斗争了十年，最终在身体内发展出了一个直径16厘米的巨大肿瘤，且已经扩散至肝脏、肺部、腹膜和脑部，生存面临重大威胁。然而，200天后，奇迹发生了：他的肿瘤缩小了近70%，并且PET-CT扫描显示肿瘤活性几乎消失，血液中再也检测不到肿瘤信号。这不是虚构的故事，而是一份刚刚在《新英格兰医学杂志》上发表的真实病例，而改变局面的是一种经过改装的免疫T细胞。

这名少年在7岁时被诊断为肾母细胞瘤，这是儿童中最常见的肾脏癌症。起初肿瘤的情况较为乐观，经过手术、化疗和放疗，理论上有超过90%的机会能治愈。然而，命运并未如期待般发展，他的肿瘤在接下来的十年中频繁复发，转移至多个部位，最终在17岁时肚子里的肿瘤已明显增大，且没有任何标准治疗方案可以使用。

在绝望的时刻，医生们没有放弃，而是试图找到非标准的治疗方法。在对肿瘤进行基因检测后，发现它高表达一种名为PRAME的基因，并且具有特定的免疫特性HLA-A*02:01。医疗团队兴奋地确定，这位男孩符合一种名为IMA203的新型肿瘤免疫细胞疗法，该疗法针对高表达PRAME的肿瘤，但该研究并未涵盖儿童肿瘤。 球友会

幸运的是，德国的“同情用药”政策为他带来了希望，医生得到了企业和政府的支持，为他尝试这一新疗法。这种治疗的步骤包括从患者体内抽取血液，提取免疫T细胞，使用基因工程技术使其能够识别和攻击肿瘤细胞，之后再将修饰后的T细胞输入患者体内。通过这种方式，10亿个专门针对PRAME阳性肿瘤细胞的T细胞被注入了少年的体内，大家充满期待。

治疗初期，该男孩经历了细胞因子风暴这一常见副作用，体现出T细胞在识别癌细胞后的激活。虽然这种反应可能导致严重症状，但医生们通过经验丰富的管理成功控制了副作用。九天后，对肿瘤的活检显示，肿瘤内出现了大量免疫T细胞，癌细胞正在被攻破。后续检查进展良好，数月后手术取出肺部残留肿瘤，结果显示没有活癌细胞，只有免疫细胞的战斗痕迹。

截至研究发表时，经过近200天的细胞回输，患者的影像学检查显示肿瘤缩小近70%，同时血液中的循环肿瘤DNA也消失不见。这些改造过的T细胞甚至在六个月后仍可在血液中被检测到，并有潜力继续对抗任何残留癌细胞。尽管目前尚未得出治愈的结论，但这一例子无疑为癌症治疗带来了新的希望。 球友会